Terapia aurreratuak: zer da CAR-T?

Urriaren 27an jakin genuenez, Osakidetza minbiziaren aurkako tratamendu berritzaile bat, CAR-T terapia, aplikatzen hasi da. Ez dira gutxi horraino iristeko behar izan diren pausoak eta, dirudienez, ez da bidearen amaiera izango.

CAR-T (chimeric antigen receptor-T edo T-antigeno hartzaile kimerikoa) terapia garatzeko hainbat pauso eman behar izan dira: sistema immuneko zelulen eta minbizi zelulen arteko ezagutza mekanismo molekularren ulermena; pertsona baten odola gorputzetik atera eta bertan dauden zelula motak elkarrengandik bereizteko teknologia; hautaturiko zelula immuneen (T zelulak) geneak laborategian manipulatzeko behar diren prozeduren eta tresna molekularren optimizazioa; eta genetikoki eraldaturiko zelula horien hazkuntza atzera gorputzean sartu eta terapia moduan erabiliak izateko tratamenduaren garapena, besteak beste.

Gaur-gaurkoz, oso egoera berezietan aplikatzen dira: minbizi mota zehatzak tratatzeko (oraingoz leuzemia linfoblastiko akuturako eta B zelula handien linfoma difusorako) eta ohiko tratamenduek huts egin dutenean. Izan ere, CAR-T zelulak ekoizteko prozesuak denbora eta baliabide ekonomiko asko behar ditu eta, beste muga batzuen artean, ez dute tumore solidoak osatzen dituzten minbizien aurka balio.

Dena den, azken aurkikuntzen arabera, gero eta gaixotasun gehiagotan aplika daitezkeela uste da. Azaroaren 10ean Nature aldizkarian argitaratu dutenez, saio kliniko batean CAR-T terapia bidez minbizi tumore solidoak tratatu dituzte. Horretarako, paziente bakoitzaren tumoreen mutazioak aztertu dituzte eta, CRISP/Cas teknologiari esker, pazientearen odoleko T zelulen genoma editatu dute, tumore horiek detektatzeko gai izan daitezen. Ondoren, diseinaturiko zelula hauek berriro pertsona bakoitzaren odolean txertatu dituzte, minbizi zelulak espezifikoki topatu eta, T zelulen funtzio immuneaz baliatuz, tumore zelulak suntsitzeko. Emaitzek erakutsi dutenez, terapiaren efizientzia ez da oso altua izan, baina zelula diseinatu horiek tumore solidoak ezagutzeko eta bertan infiltratzeko T zelula normalek baino gaitasun handiagoa dute, prozeduraren balioa frogatuz.

Irailean aldizkari berean argitaraturiko beste ikerketa batetan frogatu zuten CAR-T terapia eraginkorra izan daitekeela lupus eritematoso sistemiko errefraktarioaren aurkako tratamendu gisa, minbiziaz gain gaixotasun autoimmuneentzat ere erabilgarria dela erakutsiz.

Lehen aipatu moduan, CAR-T terapiek erabilera oso mugatua dute eta, garestiak direnez, ez daude edonoren esku. Zorionez, espainiar estatuko medikamentuen agentziak (AEMPS) 2021ean jatorri ez industrialeko Europa mailako lehenengo CAR-T terapia onartu zuen helduen leuzemia linfoblastiko akutua tratatzeko. Terapia hau Bartzelonako Hospital Clinic-IDIBAPS zentro publikoan osorik garatu eta frogatu zen, eta horri esker, terapiaren prezioa industria farmazeutikoak ekoiztutakoaren prezioaren %30 ingurukoa da. Orain, espainiar estatuko beste ospitale publiko batzuekin batera, mieloma anizkoitzaren aurkako CAR-T terapia probatzen ari dira, bigarren terapiaren onarpena lortzeko asmoz.

CAR-T terapiak etorkizun handiko tratamenduak dira bestelako tratamenduen aurrean erantzuten ez duten gaixotasunen kontra, baina erabilera mugatua dute oraindik. Ikusteko dago hurrengo pausoek zer dakarten eta bidea pribatua edo publikoa izango den.